Kockázatarányos kezelés gyermekkori akut lymphoblastos leukaemiában - intézményi tapasztalatok az ALL IC-BFM 2009 klinikai tanulmánnyal

Bevezetés: A Magyar Gyermekonkológiai Hálózat tagjaként a DE Gyermekhematológiai-Onkológiai Tanszéke 2011 óta a nemzetközi BFM-munkacsoport kockázatarányos ALL IC-BFM 2009 protokollja szerint kezeli az akut lymphoblastos leukaemiában (ALL) szenvedő gyermekeket.
Célkitűzés: Az ALL IC-BFM 2009 protokoll előzetes értékelése a debreceni központ betegei alapján.
Módszer: Retrospektív klinikai vizsgálat keretében tanulmányoztam a 2011. július 6. és 2014. december 31. között ALL kórismével diagnosztizált, az ALL IC-BFM 2009 protokoll szerint kezelt gyermekek betegdokumentációs adatait. Elemeztem a kockázatbecslés új elemét, a kezelés 15. napján áramlási citometriával meghatározott minimális maradék betegség (D15 FC-MRD) kórjósló szerepét és összefüggését az egyéb kockázati tényezőkkel. Kiemelten vizsgáltam a protokoll kivitelezését veszélyeztető tényezőket: elhalálozás, visszaesés, súlyos váratlan mellékhatások (SAE), kezeléssel összefüggő mellékhatások (releváns AE). Statisztikai módszerekkel elemeztem a teljes betegcsoport és a különböző kockázati csoportok teljes (OS) és eseménymentes (EFS) túlélési idejét.
Eredmények: Hat gyermek az alacsony, 16 a közepes, 8 a magas kockázatú csoportba került. A kezdeti besorolást a D15 FC-MRD 10 esetben módosította. A kis esetszám (30 beteg) ellenére a D15 FC-MRD szignifikáns összefüggést mutatott a Philadelphia-kromoszóma pozitivitással és a 8. napi prednisolon válasszal. SAE 9 esetben jelentkezett, ezek az egyes kezelési blokkok tekintetében nem mutattak halmozódást. Asparaginase allergia 4 esetben, citosztatikummal összefüggésbe hozható toxikus esemény 3 esetben fordult elő. A hároméves OS 87%, az EFS 83% a kezelt gyermekek között. A nem alapján, valamint a Philadelphia-kromoszóma jelenléte alapján elkülönített betegcsoportokban a túlélési idők szignifikáns eltérést mutattak.
Következtetés: Az előzetes elemzés adatai szerint az ALL-IC BFM 2009 protokoll alkalmas a gyermekkori ALL kezelésére és alkalmazásával a betegek gyógyulási esélyeinek javulása várható. A D15 FC-MRD erős prognosztikai markernek bizonyult.