A szisztémás sclerosis (SSc) ritka, poliszisztémás autoimmun kórkép,rendellenes kollagén depozitumokkal jár a bőrben, a belső szervekben így vasculopáthiához, kóros immunrendszer-aktivációhoz, gyulladáshoz és fibrosishoz vezet, így életet veszélyeztető szevi szövődmények léphetnek föl. A betegség oki terápiája a mai napig nem megoldott, azonban kis hányadban, súlyos,terápia-refrakter,rapidan progrediáló esetekben nagy dózisú kemoterápia és autológ CD34+ őssejt-transzplantáció (AHSCT) eredményes lehet.
A vizsgálat célkitűzése: A Debreceni Egyetem Hematológia Tanszékén AHSCT-n átesettek klinikumának áttekintése,hosszú távú eredmények valamint a limfocita szubpopulációk és az immunrendszer regenerálódásának vizsgálata.
2006. és 2015. között 6 SSc beteg részesült AHSCT kezelésben.A szervi manifesztációk között mindegyiküknél diffúz bőrtünetek, ízületi mozgások korlátozottsága, vese-és tüdőérintettség volt a leggyakoribb. A beavatkozás technikailag rendben ment és a peri-transzplantációs időszak is jelentősebb infekció és szövődmény nélkül zajlott valamennyi betegnél. 1 beteget elveszítettünk az alapbetegség progressziója,pulmonális hypertonia, veseelégtelenség következtében a +162.napon, és 1 beteget pulmonális embolia miatt 1 évvel a transzplantáció után. A többi beteg általános állapota, életminősége javult, valamennyi kezelt személy Rodnan-skin score értéke jelentősen csökkent, a betegség progresszója megállt. Az immunrendszer regenerálódása során először a CD56+NK-sejtek jelentek meg a perifériás vérben, majd a CD8+ T-sejtek, legvégül a B-sejtek és CD4+ T-sejtek, így az immunrendszer működése rendeződött.
Korlátozott esetszám mellett még további tapasztalatokra és a betegek hosszú távú követése lesz szükséges, azonban elmondható hogy az AHSCT eredményesen alkalmazható súlyos SSc betegek válogatott eseteinek kezelésében, melyet külföldi tanulmányok is megerősítenek.