Tumorellenes hatásúnak nevezünk minden olyan anyagot, amely képes a rákos sejtek szaporodását gátolni. A ma alkalmazott tumorellenes szerek többségének kicsi a szelektivitása az egészséges és a tumorsejtek között, így azok citotoxikus anyagoknak is tekinthetők. Fontos feladat a tumorellenes küzdelemben, hogy célzottá tegyük a terápiát, és specifikusan gátoljuk a sejtburjánzást. Erre megfelelő lehet a jövőben a géncsendesítő terápia.
Géncsendesítő terápia során a génexpressziót szabályozzák transzkripciós vagy transzlációs szinten. A két módszer közül a transzlációba való beavatkozás a kézenfekvőbb, ekkor a hatóanyagot elég a citoplazmába bejuttatni.
Ez a terápia specifikus, mivel a hatóanyag egy olyan oligonukleotid vegyület, mely a vele komplementer mRNS-sel képez kettős szálat. Így elég tudnunk azt, hogy mely káros fehérje (pl növekedési faktor) indítja be a kóros sejtburjánzást, és annak az mRNS-ére kell egy komplementer szálat tervezni. Ahhoz, hogy abszolút specifikusan gátoljuk a fehérjeszintézist, elég egy 15-20 bázisból álló oligonukleotidot tervezni.
A legnagyobb problémát a vegyületek biohasznosíthatósága jelenti, mivel a természetes oligonukleotidokból felépülő molekulák nukleázokkal szemben igen érzékenyek.
Kutatásunk során egy módosított nukleozid-oligomert készítettünk, melyben a cukor foszfát gerincet lecseréltük egy oligocisztein láncra és ehhez kapcsolódnak a különböző nukleozid egységek. Így jelentős stabilitás növekedést értünk el.
Vegyületünk feltételezhetőn ki tudja majd használni az RNS interferenciának nevezett természetes géncsendesítő útvonalat. Az RNS interferencia során a humán genomból expresszálódó egyszálú miRNS (microRNS) megkötődik a citoplazmában található géncsendesítő komplexben, ezután megkeresi a komplementer mRNS-szálat és degradálja azt a komplex egy endoribonukleáz alegységével.
Az a feltételezésünk, hogy vegyületünk alkalmas lehet arra, hogy a géncsendesítő komplexet aktiválja, azon alapszik, hogy a molekulánk gerincében is megtalálhatóak azok a proton-donor és akceptor funkciós csoportok, amik nélkülözhetetlenek a komplex kötőzsebeiben való megkötődéséhez.